Статус лекова сирочад

Статус дроге сироче пружа компанијама које истражују лекове за ретке болести седмогодишњи прозор смањења пореза и ексклузивно право да развију лек за одређено стање. Статус сирочета може се доделити за нове лекове, већ одобрене лекове или лекове који су већ на тржишту. Међутим, ако је лек већ одобрен, спонзор мора изнети веродостојну хипотезу о томе како је лек клинички супериорнији од претходних лекова или неразвијених лекова.

Кључне Такеаваис

• Статус дроге сироче пружа компанијама ексклузивно маркетиншко и развојно право, заједно са другим предностима да надокнаде трошкове истраживања и развоја лекова за лечење ретких болести.
• Закон о дрогама за сирочад осмишљен је како би подстакао компаније да развијају лекове за ретке болести.
• ФДА може опозвати статус сирочета.
• Фармацеутске компаније, међутим, радије лече мање скупе болести и стања у односу на скупе и ретке.

Разумевање статуса лека сирочади

1982. године, америчка Управа за храну и лекове (ФДА) препознала је недостатак подстицаја за фармацеутске компаније да развију лекове за ретке болести. Из ове спознаје рођен је Закон о лековима без родитеља из 1983. године. План је био усмјерити болести које погађају мање од 200.000 људи у САД-у

Канцеларија за развој производа сирочади (ООПД) охрабрила је компаније да користе права предвиђена Законом о лековима без родитеља из 1983. ООПД развија и додељује бесповратна средства предузећима, биолозима, клиничарима и истраживачима који желе да развију производе и лекове за лечење ових ретких болести . Закон те групе људи назива спонзорима.

Закон о лековима без родитеља измењен је 1985. и 1990. ради укључивања производа који нису лекови, као што су биолошки лекови, медицински производи и медицинска храна (углавном пренатална храна).

Посебна разматрања

Добро је познато да су фармацеутске компаније прво предузеће, а друго лекари. Фармацеутске компаније годишње издвајају милијарде долара за истраживање и развој. Као пример, Пфизер (ПФЕ) је у 2018. години зарадио 53.647 милијарди прихода. Потрошња на истраживање и развој износила је око 8 милијарди током године. То представља 14, 9% прихода који се троше искључиво на истраживање и развој.

Развијање нових лекова је такође ризичан посао ако компанија не добије патент. Такође постоји јака конкуренција фалсификата и генеричких производа или сличних лекова. Многа предузећа иду тамо где је релативно лако зарадити новац.

Предности и недостаци статуса сирочета

Поред ексклузивних права и пореских кредита за истраживање, ФДА ће помоћи у техничкој помоћи за апликације за лекове без родитеља, могућим смањењима одобрења за чекање и попустима на регистрацијску накнаду. Статус такође нуди 50% пореског кредита на трошкове клиничких испитивања.

Статус дроге сироче није осмишљен за спонзоре који ће надокнадити све трошкове развоја лекова, већ као механизам за смањење трошкова и поједностављење регулаторног механизма. ФДА може лако опозвати ознаке сирочета. Уобичајени разлози укључују: неистините изјаве или изостављене податке у вашем захтеву за именовање или ако ФДА верује да ће болест или стање у будућности утицати на више од 200.000 људи.

Развијање лекова за лечење огромног броја болести у свету је посао који може довести до великог богатства. Међутим, у фармацеутским производима највеће богатство настаје развијањем лекова који постају стандард за лечење уобичајених болести. Из пословне перспективе, велико тржиште осигурава да компанија може брзо да надокнади трошкове развоја, остварујући највећи могући добитак.